进行性肌营养不良症能不能治好?为什么一直是发生在男孩子身上？

问：进行性肌营养不良症能不能治好?为什么一直是发生在男孩子身上？

进行性肌营养不良是一种由基因点突变或缺失引起的遗传性疾病，临床特征是逐渐加重的肌力减退和肌肉‬萎缩‬，同时可能伴有中枢神经系统、心脏、骨骼、呼吸和胃肠道等部位的病变。

该疾病类型较多，以DMD基因发生致病缺陷而导致的Duchenne/Becker肌营养不良（DMD/BMD）最为常见。

进行性肌营养不良有很多不同的类型，各自的遗传方式也不尽相同。常见的Duchenne/Becker型肌营养不良以及Emery-Dreifuss型肌营养不良是X连锁隐性遗传，发病患儿绝大多数为男性，女性罕见，若女性的正常X染色体失活，则亦可发病。女性如果携带致病基因，其所生男孩有50%的发病概率。

面肩肱型、眼咽型肌营养不良、眼型、远端型肌营养不良的遗传方式都是常染色体显性遗传，发病和性别无关，只要带有致病基因，就会发病。

肢带型肌营养不良常染色隐性遗传比显性遗传更为常见，常染色体隐性遗传的遗传特点是父母双方如果都带有致病基因，可能并不发病，但是后代有一定的概率发病。